'Oscar da ciência' premia terapia genética que devolveu visão a pacientes com cegueira hereditária

A equipe de cientistas responsável por desenvolver uma terapia genética capaz de restaurar parte da visão em pacientes com uma forma rara de cegueira hereditária venceu o Breakthrough Prize em Ciências da Vida de 2026, neste sábado (18), premiação conhecida como o “Oscar da ciência", criado por nomes ligados ao setor de tecnologia e filantropia, entre eles Sergey Brin, Priscilla Chan e Mark Zuckerberg. O reconhecimento foi dado à bióloga molecular Jean Bennett, ao oftalmologista Albert Maguire e à médica Katherine High pelo trabalho que levou ao desenvolvimento do Luxturna, uma terapia genética usada no tratamento de uma forma rara de cegueira hereditária. Nova terapia genética devolve visão a crianças com doença rara Terapia gênica que promete a cura da anemia falciforme é aprovada para uso na Inglaterra A terapia genética inovadora que fez menina nascida surda escutar pela primeira vez A doença é causada por alterações nas duas cópias do gene RPE65 — importante para o funcionamento da retina, camada do olho responsável por captar a luz. Essas mutações estão associadas à amaurose congênita de Leber, condição que compromete a visão desde a infância. Segundo o Breakthrough Prize, a terapia transformou a vida de pessoas que estavam perdendo a visão desde a infância, permitindo que crianças ganhassem mais independência, frequentassem escolas regulares, brincassem à noite e, em alguns casos, até se qualificassem para obter carteira de motorista. A cerimônia deste ano distribuiu seis prêmios principais de US$ 3 milhões cada, e os fundadores da premiação costumam descrevê-la como o equivalente, no universo científico, ao Oscar de Hollywood. Terapia transformou a vida de pessoas que estavam perdendo a visão desde a infância Unsplah A pesquisa que levou ao tratamento foi longa. De acordo com o The Guardian, Bennett e Maguire passaram cerca de 25 anos trabalhando no projeto, desde os estudos iniciais até os testes clínicos. O casal se conheceu ainda na Harvard Medical School e, mais tarde, na Universidade da Pensilvânia, decidiu enfrentar um desafio que parecia distante da prática clínica: encontrar uma forma de corrigir um defeito genético que comprometia o funcionamento da retina e levava muitos pacientes à cegueira total no início da vida adulta. A solução encontrada foi usar uma terapia de reposição gênica. Em termos simples, o tratamento entrega uma cópia funcional do gene RPE65 às células da retina, com o objetivo de restaurar uma proteína essencial ao ciclo visual — o processo pelo qual a retina responde à luz. De acordo com a FDA (agência reguladora dos EUA), o Luxturna é descrito como uma terapia gênica baseada em vetor viral adenoassociado, indicada para pacientes com distrofia retiniana associada ao RPE65 e com células retinianas viáveis. O tratamento recebeu aprovação regulatória nos Estados Unidos dezembro de 2017. Na prática, isso consolidou o Luxturna como um marco para a medicina de precisão e para o setor de terapias gênicas, ao mostrar que uma abordagem antes vista como experimental poderia chegar ao mercado com eficácia comprovada. O prêmio também colocou em evidência a discussão sobre financiamento científico e política de pesquisa nos Estados Unidos. Ao jornal britânico, Jean Bennett afirmou que o momento é “empolgante” para a ciência, mas alertou que ataques à pesquisa e o enfraquecimento de agências públicas podem causar danos duradouros e até estimular uma fuga de cérebros. Initial plugin text Mais Lidas