Adolescente com síndrome rara recebe pelo SUS medicação que custa R$ 6 mil o frasco

Aos 13 anos, Meury Beatriz segue uma rotina que exige disciplina e acompanhamento médico constante. Todas as quartas-feiras, a adolescente vai ao Hospital Universitário da Universidade Federal de Sergipe (HU-UFS), em Aracaju, para receber uma medicação fundamental para controlar os efeitos de uma doença genética rara diagnosticada ainda na infância: a síndrome de Morquio, também conhecida como mucopolissacaridose tipo IV-A (MPS IV-A). Seu tratamento envolve a aplicação semanal do medicamento elosulfase alfa, comercializado sob o nome Vimizim, administrado por infusão intravenosa. Cada ampola custa, em média, cerca de R$ 6 mil — e a jovem precisa de dez frascos por semana. No entanto, após a incorporação da terapia à rede pública, o acesso ao tratamento é garantido de maneira gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Valdineide Dantas é mãe de Bia, e a acompanha durante todas as sessões. Para ela, o tratamento representa uma conquista após anos de enfrentamento da doença na família. “A equipe de enfermagem e os técnicos são extremamente humanizados. Sempre digo que é uma extensão da nossa família. Somos acolhidos, respeitados e tratados com dignidade”, afirma, em comunicado enviado à imprensa. Doença genética rara A síndrome de Morquio é uma condição genética progressiva causada pela deficiência de enzimas responsáveis por degradar moléculas chamadas glicosaminoglicanos. Quando esse processo não ocorre corretamente, essas substâncias se acumulam nas células e afetam diferentes tecidos do organismo, especialmente ossos, cartilagens e ligamentos. O resultado é uma série de alterações físicas que se tornam mais evidentes com o crescimento da criança, como baixa estatura, deformidades esqueléticas e rigidez nas articulações. Como lembra o blog da Cleveland Clinic, a doença também pode provocar problemas respiratórios, alterações cardíacas, dificuldades de mobilidade e infecções recorrentes, embora não comprometa a capacidade intelectual dos pacientes. Esta condição é considerada extremamente rara. Segundo relatório de 2018 da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), do Ministério da Saúde, existem registros de apenas 183 pacientes com este diagnóstico no Brasil. Seus primeiros sinais costumam aparecer entre o final do primeiro ano de vida e o início da infância, quando começam a surgir alterações no crescimento e na estrutura óssea. Com o tempo, os sintomas tendem a se agravar, exigindo acompanhamento médico contínuo. Sem cura, mas com controle Apesar de não existir uma cura para a síndrome de Morquio, algumas terapias conseguem reduzir a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. A principal delas é a reposição da enzima que o organismo não consegue produzir adequadamente. Essa prática é feita com a medicação elosulfase alfa. Ela ajuda a diminuir o acúmulo das substâncias que se depositam nos tecidos e contribui para preservar a mobilidade e reduzir complicações associadas à doença. O tratamento precisa ser contínuo e, na maioria dos casos, é realizado semanalmente por infusão intravenosa em ambiente hospitalar. O tratamento também costuma envolver diferentes especialidades médicas, já que a doença pode afetar diversos sistemas do organismo. No caso de Bia, o acompanhamento reúne profissionais de áreas como genética, pediatria, fisiatria, neurologia, cardiologia, oftalmologia, gastroenterologia, alergologia e otorrinolaringologia. Tal rede de cuidado permite monitorar possíveis complicações e orientar intervenções que ajudam a preservar a autonomia e a qualidade de vida do paciente ao longo do tempo. Para Valdineide, garantir o tratamento da filha é também uma forma de defender o direito de outras famílias que enfrentam doenças raras. “Nossa história é de luta, fé, dor, resistência e amor. Enquanto eu tiver forças, lutarei para que minha filha e todas as crianças com doenças raras tenham dignidade, tratamento e esperança”, conclui ela.