Zielgerichtete Geneditierungstherapie erzielt vielversprechende Behandlungserfolge bei Kindern

Die Wirksamkeit des neuartigen Verfahrens Exa-Cel, das auf der präzisen „Genschere“ CRISPR/Cas9 basiert, wurde bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Thalassämie und Sichelzellkrankheit in früheren Studien unter Düsseldorfer Beteiligung bereits nachgewiesen. Eine neue Studie, die auch an der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (HHU) und dem Universitätsklinikum Düsseldorf (UKD) durchgeführt wurde, zeigt nun eine Wirksamkeit bei Kindern ab fünf Jahren. Für die Betroffenen, die für einen bestmöglichen Behandlungserfolg auf einen möglichst frühen Therapiebeginn angewiesen sind, sind diese Ergebnisse wegweisend. Die Ergebnisse wurden nun im New England Journal of Medicine veröffentlicht.