Cientistas tratam seis pacientes de doença rara com terapia baseada no Viagra

A sildenafila, composto comercializado sob o nome Viagra, foi protagonista de triagens organizadas por pesquisadores da universidade Johns Hopkins, no Estados Unidos, e de centros de pesquisa na Alemanha: aplicado em seis pacientes da síndrome de Leigh (condição neurodegenerativa progressiva considerada rara), o fármaco atuou para aliviar sintomas e aprimorar funções motoras e cerebrais afetadas pelo quadro, desacelerando o progresso da doença. A síndrome de Leigh, uma condição que impacta a capacidade energética das células do corpo, afeta um entre 40 mil recém-nascidos de acordo com a revista científica Nature. Ela ocorre com mais frequência nos primeiros anos de vida e pode ter impactos diversos, incluindo problemas de desenvolvimento, convulsões e distúrbios na coordenação motora. Pode ser letal, ao afetar o funcionamento do sistema vascular e respiratório. A síndrome não tem cura e é recomendado um acompanhamento médico para avaliar a situação do paciente e a progressão do quadro. Segundo o paper, publicado em março, a sildenafila foi ministrada em doses leves a médias (de 0,66 a 3 mg por kg corporal ao dia) e, após seis meses, os pais das crianças foram consultados a respeito de efeitos do tratamento. Muitos dos participantes viram aumento na força muscular, na mobilidade e na capacidade respiratória - em um dos casos, crises metabólicas que ocorreriam quase mensalmente como resultado da síndrome foram aliviadas. No entanto, um dos pacientes foi retirado do trabalho após apresentar irritação na pele decorrente do remédio. Como todo remédio, o Viagra pode ter reações adversas. A dor de cabeça é a principal delas, atingindo mais de 10% dos usuários. Outros efeitos são tontura, visão embaçada, enjoo, alteração visual, vermelhidão no rosto. Os especialistas escolheram a sildenafila a partir de uma análise de células retiradas de pacientes da síndrome e submetidas a fórmulas variadas - um mecanismo de investigação de possíveis terapias que os cientistas apontam como o grande trunfo do trabalho. O composto foi selecionado de uma lista de 5,6 mil potenciais remédios. Os resultados do fármaco sobre o progresso da síndrome, explica o paper, têm a ver com a proteína quinase 1, importante regulador de processos metabólicos cuja produção é potencializada pela sildenafila. Mais esforço é necessário para entender os exatos mecanismos do fármaco - seu papel sobre células neurais ou se a vasodilatação promovida pelo remédio é relevante são dúvidas levantadas pelos pesquisadores. O número baixo de participantes, além da ausência de um grupo tratado com placebo para efeitos comparativos, também faz do experimento algo distante de um ponto final sobre o assunto. Não é a primeira vez que o composto popularmente conhecido como Viagra apareceu como aliado em potencial contra quadros que afetam o cérebro. Em 2024, um trabalho conduzido pela Universidade de Oxford e outro, encabeçado por institutos de pesquisa estadunidenses, sugerem um olhar mais atento a respeito da sildenafila e seus possíveis efeitos sobre os vasos sanguíneos cerebrais e sobre mecanismos do desenvolvimento do Alzheimer, como a aglomeração da proteína tau.